סיכום הרצאתם של פרופ’ דני אופן, המדען הראשי של חברת בריינסטורם ומנהל המעבדה למדעי המוח במכון פלסנשטיין, אוניברסיטת תל אביב, ורמי אפרתי, מנכ”ל חברת בריינסטורם תיראפיה תאית בע”מ
מחקר המדע הבסיסי מנסה להסתכל על מחלת ה A.L.S דרך הבנת התנהגות תאי העצב. אחת הדרכים היא לבדוק את התנהגותם ב”צלחת” במעבדה – לחשוף אותם לגורמי סיכון שונים ולבחון את ההשפעה על תפקודם. דרך נוספת, היא לבדוק את התנהגותם של בע”ח שאנו הופכים אותם לחולי A.L.S )לרוב עכברים), ולבצע עליהם מניפולציות מחקריות שונות. המעבדה שאנו עובדים בה בחרה לבדוק את אפשרות הטיפול במחלת ה A.L.S באמצעות שימוש בתאי גזע. בשל הסיכון שיש בשימוש בתאי גזע עובריים, ניסינו למצוא דרך להשתמש בתאי גזע בוגרים. בנוסף, כדי לצמצם סיכון של דחייה (כמו גוף שדוחה איבר מושתל) ושימוש בתרופות למניעת דחייה של תא עצב מושתל, רצינו למצוא דרך שבה אנו משתמשים בתאי גזע של המטופל עצמו. הגישה שנבחרה לבסוף, היא שימוש בתאי גזע בוגרים של המטופל עצמו, אשר מוצאים בפרוצדורה יחסית פשוטה וקצרה, והפיכתם בהליך מעבדתי לתאי גזע מסוג תאי תמיכה. המטרה, היא לאפשר לתאי העצב שעדיין עובדים, לעבוד בצורה אופטימלית. כלומר, להשיג עצירה של התקדמות המחלה ואולי אף שיפור בתפקוד תאי העצב שעדיין לא נהרסו לחלוטין. ומדוע? תפקידם של תאי התמיכה בגוף הוא לאפשר לתאי העצב סביבת תפקוד טובה. במוח, 80% מהתאים הם תאי תמיכה ששומרים על סביבה טובה לתאי העצב הפעילים. בניסוי במעבדה, כאשר הוסיפו תאי עצב מסוג תאים תומכים לצלחת של תאי עצב פגועים – תפקוד תאי העצב הפגועים השתפר בצורה משמעותית. כלומר- תאי העצב פחות פגיעים כאשר בסביבתם יש תאי עצב תומכים. המחקר כולו, עד הגעה לשלב המיוחל שאנו נמצאים בו היום, של התחלת ניסוי בבני אדם החולים במחלת ה – A.L.S ארך כ 5- שנים ועלה כ- 10 מיליון $. הניסוי יתקיים בביה”ס הדסה עין כרם, באחריותו של פרופ’ קרוסיס, נוירולוג ומומחה בטיפול בתאי גזע המוגדר כחוקר הראשי של הניסוי וד”ר גוטקין מרק, מנהל מרפאת ה A.L.S בביה”ח הדסה עין כרם. מבחינת מהלך הניסוי, ככל הנראה יזומן החולה לפרוצדורה יומית של הוצאת תאי גזע ממח עצם. לאחר מכן, יגודלו התאים בתנאים סטריליים קפדניים מאוד במשך כחודשיים. בתהליך זה, הם גם יתרבו וגם יהפכו לתאי תמיכה לתאי עצב. אחרי כחודשיים, יושתלו חזרה התאים במטופלים – או לשריר או לחוט השדרה. המעקב אחר החולים יהיה מעקב קפדני מאוד, ויכלול מעקב אחר המטופל 3 חודשים לפני ההחזרה, ו- 6 חודשים אחרי ההחזרה. אז גם צפוי להיראות שינוי מבחינת מהלך המחלה.
שאלות קהל:
1. מהי מטרת הניסוי? לעצור את המחלה או גם להשיג שיפור במצב?
לתאי העצב יש יכולת יוצאת מן הכלל לתפקד טוב יותר כאשר יש סביבם תאי תמיכה, לכן- ייתכן שנראה גם שיפור אם תאי עצב פגועים יתפקדו טוב יותר.
2. האם תאי התמיכה עצמם גם נפגעים במחלת ה ?A.L.S
נמצאה ירידה בפונקציות של תאי התמיכה בחולים, למשל – הם אחראים על קליטת גלוטומט במרחב הבין תאי ואצל חולי A.L.S רואים עודפי גלוטומט שעלולים לגרום לנזק לתאים.
3. האם תאי הגזע אצל חולי ה A.L.S לא פגועים גם?
לא. בדקנו זאת בניסוי שעשינו, ובו חולי A.L.S תרמו תאי גזע ממח עצם. הם תפקדו בצורה תקינה לחלוטין.
4. האם זו פעם ראשונה שזה ניסוי בבני אדם?
כן, בהליך זה של הפיכת תאי גזע בוגרים לתאי תמיכה לתאי העצב. לא ידוע על תופעות לוואי מיוחדות שצפויות כתוצאה מכך.
5. כמה זמן צפוי עד לקבלת תוצאות?
הניסוי הראשון הינו ניסוי בטיחות, שיכלול כ 24 חולי A.L.S . המחקר יהיה מאוד מבוקר ומדוד ואנו מצפים לראות שהתאים נקלטים כהלכה ומקווים לראות אפקט חיובי תוך 6 חודשים מרגע החזרת התאים למטופל, למרות שמטרה זו לא נכללת במטרות הרשמיות של המחקר.
6. מי הם החולים שמתאימים לניסוי מבחינת השלב בהתקדמות המחלה?
ישנם קריטריונים ברורים שגובשו יחד עם כל הגורמים המעורבים בדבר, כולל כמובן משרד הבריאות. ככל הנראה, מדובר בחולים בכל שלבי המחלה, כיוון שרצוננו הוא להכליל את הטיפול על כמה שיותר חולים.
7. להיכן יוחזרו תאי התמיכה בגוף המטופל?
מתוך סה”כ 24 משתתפי הניסוי, ל- 12 יושתלו התאים לשריר ול- 12 יושתלו התאים לעמוד השידרה.
8. מי יכול להיכלל בניסוי? האם רק חולים שמוכרים במרפאת ה A.L.S בביה”ח הדסה עין כרם?
זו החלטת ביה”ח הדסה עין כרם. לבריינסטורם אין כל קביעה בנושא. החברה מוכנה.
9. מה עלות הניסוי?
כ 2- מליון $
לסיכום, האישור העקרוני אשר ניתן על ידי משרד הבריאות, להתחלת הניסוי, הוא ראשון מסוגו בארץ. זה גם המקום לשבח את משרד הבריאות, שהתנהלותו בנושא היתה מקצועית מאוד, עניינית ומהירה עד כמה שניתן. בריינסטורם מצאה לנכון לתעדף את המחקר בחולי ה- A.L.S ומתמקדת בימים אלה במחלה זו בלבד- זאת מתוך ראיית טובת החולים ולאור העובדה שמדובר בפוטנציאל כלכלי גבוה מאד. חברת בריינסטורם, כספונסר של הניסוי, לא תדע שמית מי הם החולים המשתתפים בניסוי. לכל חולה יינתן מספר קוד והמעקב יתבצע לפי מספר הקוד. החברה גם לא תהיה מעורבת בקביעת החולים המשתתפים בניסוי. הניסוי ילווה ע”י גוף מבקר, שתפקידו לוודא שהמעקב מתבצע לפי הפרוטוקול שאושר ע”י משרד הבריאות. אין לנו את היכולת להתחיל מיד עם כל 24 החולים, ולכן ההצטרפות לניסוי והתחלת הפרוצדורה ייעשו בהדרגה.